Tarčna zdravila
Začetki zdravljenja s tarčnimi zdravili sovpada z razvojem molekularne biologije, genskega inženirstva, biomedicinskih raziskav in načrtovanja učinkovin kot osrednje dejavnosti sodobne farmacevtske kemije. Za načrtovanje tarčnih zdravil se uporablja vrsta zapletenih tehnologij in metod, vključno z računalniško podprtimi metodami načrtovanja, ki bistveno olajšajo in pospešijo njegov razvoj.
Mnogi tarčna zdravila poimenujejo z izrazom »biološka zdravila«, vendar ta izraz le deloma predstavi njihov način izdelave, ne pojasni pa mehanizma delovanja. Zasnovana so tako, da ciljajo na točno določene molekularne tarče, ki so že prisotne v telesu, in so pri neki bolezni bolj izražene kot pri drugih boleznih ali zdravem človeku. Spremembe po vezavi zdravila na tarčo se odražajo na delovanju celotnega organizma, kar tovrstno zdravljenje uvršča med sistemsko terapijo.
Delimo jih v dve skupini: majhne molekule za tarčno zdravljenje (oz. sintezne tarčne učinkovine) in terapevtska monoklonska protitelesa. Zdravljenje z majhnimi molekulami poteka peroralno. Zdravila so na voljo v obliki tablet ali kapsul, ki se jemljejo doma po predvideni shemi. Monoklonska protitelesa v obliki intravenskih infuzij ali podkožnih injekcij aplicira usposobljeno zdravstveno osebje v zdravstvenih ustanovah, v predvidenih, točno določenih časovnih intervalih. Lahko pa so tudi v posebnih farmacevtskih oblikah (npr. injekcijskih brizgah ali injekcijskih peresnikih), primernih za samoaplikacijo, pri katerih pacienta, ko ga primerno podučijo, ne potrebuje dodatne pomoči zdravstvenega osebja.
Tarčna zdravila imajo svoje prednosti in slabosti. Glavni prednosti te skupine zdravil sta njihova natančnost in selektivnost. Ob začetku zdravljenja je potrebno pri bolniku določiti tarčo, ki jo bo zdravilo ciljalo. Če v celicah (npr. rakavih) tarče, proti kateri je zdravilo usmerjeno, ni, to ne bo učinkovalo. Pomembno prednost predstavlja tudi prilagajanje odmerkov zdravil glede na aktivnost bolezni. Poleg tega lahko pacient v nekaterih primerih sam izbira med načini dajanja zdravila. Kljub svojim prednostim se pri uporabi tarčne terapije soočamo z več izzivi. Tarčne celice lahko razvijejo odpornost na ciljno usmerjena zdravila, pogosto preko mutacij, ki spremenijo tarčo ali aktivirajo alternativne poti za rast in preživetje. Razvoj in proizvodnja ciljno usmerjenih zdravil sta povezana z visokimi stroški, zato tarčna zdravila niso poceni. Zavarovalnica je zanje odredila stroge omejitve predpisovanja, vezana le na določene, specifične skupine pacientov. O tem odloča konzilij zdravnikov. Zdravljenje z njimi lahko traja tako dolgo, dokler je učinkovito, torej dokler je napredovanje bolezni pod nadzorom in brez pomembnih neželenih učinkov.
Ob razvoju tarčnih zdravil se je zaradi specifičnega načina delovanja pojavilo upanje in pričakovanje o manjšem številu neželenih učinkov. Kljub drugačnemu in bolj usmerjenemu delovanju pa ta zdravila spremljajo številni resni neželeni učinki, ki so odvisni od načina aplikacije in tarče delovanja. Pred uvedbo zdravljenja je zato potrebno vedno, tako kot pri drugih zdravilih, pretehtati med koristjo in tveganjem za zdravljenje z njimi ter oceniti potencialno medsebojno delovanje z drugimi zdravili pacienta.
Številna tarčna zdravila so že na voljo v rutinski klinični praksi, vsako leto pa tako v klinično preizkušanje kot tudi v prakso, prihajajo nova, sodobna zdravila, ki širijo možnosti za zdravljenje. Daleč največ tarčnih zdravil je bilo razvitih za zdravljenje različnih vrst rakavih obolenj in kroničnih vnetnih bolezni, kot so npr. astma, revmatoidni artritis, kronična črevesna vnetna bolezen, luskavica. Obe skupini obolenj sta še vedno med najpogostejšimi boleznimi, za katere pospešeno razvijajo tarčna zdravila. V zadnjih letih pa se nabor tarčnih pristopov zdravljenja pospešeno širi še na številna druga bolezenska področja. Uporabljamo jih tako lahko pri lajšanju simptomov nevroloških bolezni, kot sta npr. migrena in multipla skleroza, kot učinkovine za preprečevanje zavrnitve presadkov, za zdravljenje okužbe in nekatere druge bolezni. Določena tarčna zdravila so primerna tudi za otroke in mladostnike. V tej starostni skupini se najpogosteje uporabljajo za zdravljenje kroničnih avtoimunskih bolezni (artritis, luskavica, Crohnova bolezen, ulcerozni kolitis), za obvladovanje astme, atopijskega dermatitisa in v terapiji nekaterih otroških rakov.
Pomembno je vedeti, da večina lekarn po Sloveniji zdravil za tarčno zdravljenje nima na zalogi v večjih količinah, zato jih morajo pogosto naročiti, kar lahko traja vsaj en dan, v času množičnega pomanjkanja zdravil pa tudi dlje. Pomembno je, da pacienti redno spremljajo zalogo zdravila ter pravočasno obiščejo zdravnika za nov predpis recepta in naročilo zdravila v lekarni.
Pacientom, ki se srečujejo z uporabo več različnih zdravil, morebiti tudi tarčnih, se lahko lekarniški farmacevti individualno pogovorimo v okviru storitev pregleda uporabe zdravil in farmakoterapijskega pregleda. Na prvega se lahko naročite sami v lekarni, drugi posvet pa je kompleksnejši – zanj je potrebna napotitev osebnega zdravnika, izvedel pa ga bo farmacevt specialist. Obe storitvi sta na voljo tudi v enotah Gorenjskih lekarn.
Datum priprave informacije: September, 2024
